为何SMA罕见病的药费很贵，SMA罕见病是一种什么病？
SMA在医学上也称为脊髓性肌萎缩。它是一种染色体隐性遗传神经肌肉疾病。目前，中国仅有一种有效的SMA治疗药物。这种药物的价格高达每针69.7万元。药品很少见，因此药品成本非常昂贵。如果不注射药物，儿童将在2岁以内死于呼吸衰竭。北京梅尔脊柱肌肉萎缩症治疗中心负责人告诉大家，根据该中心的统计，目前中国大约有1,600名患者，其中SMA 2型最多，并且还有有许多儿童没有被准确计数。
SMA是一种罕见的疾病，只能用一种药物治疗，因此药物的成本非常昂贵。 SMA是一种罕见脊髓性肌肉萎缩的病症，是一种神经元疾病，可导致肌肉无力和萎缩。 SMA可能会损坏身体周围的肌肉。在最常见的类型中，患者的腿无力通常比手臂的更为严重。有时呼吸功能（如呼吸，咳嗽和呼吸道分泌物的清除）也会受到影响，这可能会导致睡眠时呼吸困难。
SMA是一种罕见的脊髓性肌肉萎缩的病症。只有一种药物可以治疗这种疾病，这种药物需要花费成千上万。价格非常昂贵，这是许多患有该疾病的普通家庭所渴望却无法找到的。 SMA是由人体中“生存运动神经元1号”引起的。对于健康人来说，该基因可以产生一种称为“生存运动神经元”（SMN）的蛋白质。
用于SMA罕见疾病的药物成本非常昂贵，因为只有一种药物可以治疗SMA罕见疾病。 SMA是一种罕见的脊髓性肌肉萎缩的病症。SMA是由人体中“生存神经元1号”基因的缺失或异常（突变）引起的 。通常，SMA不被认为是进行性疾病，但是随着肌肉的持续衰弱，患者的典型表现是功能的逐渐丧失。这个过程可能是渐进的，或者在生长期或疾病期间更为明显。
SMA罕见病又被称作是脊髓性肌肉萎缩症，主要发病于婴幼儿，会出现肌肉无力萎缩，严重的还会丧失呼吸、吞咽等。目前全球只有三种药可以治疗，但是只有诺西那生纳注射液在中国上市。
SMA罕见病的药费很贵，是因为研发公司付出了大量的人力、财力，因此药物非常贵，SMA罕见病是一种脊髓性肌萎缩症，对全身的肌肉造成巨大的伤害！
因为这种药品的成本极高，研究费也高。SMA罕见病是脊髓性肌萎缩。
70万一针SMA患儿救命药进医保,费用或降至10万元以内
12月3日，国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保，2022年1月1日起正式执行。业内人士分析，经过此次医保谈判，SMA患儿家长每年的自费费用或降至10万元以内。
为何SMA罕见病的药费很贵,SMA罕见病是一种什么病?
SMA是一种罕见的脊髓性肌肉萎缩的病症。只有一种药物可以治疗这种疾病，这种药物需要花费成千上万。价格非常昂贵，这是许多患有该疾病的普通家庭所渴望却无法找到的。 SMA是由人体中“生存运动神经元1号”引起的。对于健康人来说，该基因可以产生一种称为“生存运动神经元”（SMN）...
决奈达隆纳入医保了吗
国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保，2022年1月1日起正式执行。决奈达隆，西药名，即盐酸决奈达隆。常用剂型有片剂等。为抗心律失常药。本品适用于有阵发性或持续性心房颤动病史的窦性心律患者，减少因心房颤动（AF）住...
70万一针救命药进医保家长喜极而泣到底是什么针?
脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。据南方都市报，去年2月22日，...
诺西那生钠是什么?
诺西那生钠是一种专门针对脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的特效药物，其主要作用是通过脊髓鞘内注射的方式，将药物直接送入患者的中枢神经系统，以期减缓病情的进展。这一创新疗法在2016年12月取得了突破，美国食品药品管理局（FDA）批准渤健生物研发的诺西那生钠注射液，使其成为全球首个SMA治疗药物。随后，在...
70万一针的诺西那生是什么?
从上面的内容我们可以知道诺西那生钠注射液主要用于治疗脊髓性肌萎缩症（简称SMA）也是好圆物中国首个能治疗罕见病SMA的药物 SMA是由于运动神经元的变性坏死导致患者出现肌肉无力及萎缩 继而生命无法自主、生活无法自理 其中罕见病多发于遗传、多发于儿童 SMA属于儿童遗传病的特性注定其只能用于小部分群体 据...
被传一针卖70万的药是治疗什么的?
此外，第一财经记者了解，诺西那生钠注射液已于2019年4月28日在中国上市。而在更早的2018年5月，“脊髓性肌萎缩”也已被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。据了解，进入该目录的121种罕见病将有望在药物审批上市、纳入医保支付以及参与援助项目等层面得到优先考虑。
罕见病救命药应该纳入医保吗?
4. 然而在2021年12月份，诺西那生钠注射液正式被纳入医保，每瓶价格从53680元降为33000元。5. 有关人士分析，纳入医保及降价意味着SMA患者一年治疗费用可能只需约10万元。罕见病救命药纳入社保的必要性可归结为以下几点：01. 罕见病患者人数不少，尽管发生率低，但人口基数大，患者数量依然可观。02. ...
“救命药”从70万一针降到3.3万70万一针的救命药后续
资料画面全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的精准靶向药物——诺西那生钠注射液，就在那次的谈判品种中。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增1200人，存量患者约3万人，这是一种高致死率和高致残率的罕见病。这场谈判，双方用了一个半小时时间，企业谈判代表进行了8次商量，医保方谈判代表郑重强调，“每一个小...
诺西钠注射液究竟是治疗什么病的?
一，诺西钠注射液是治疗SMA的特效药。脊髓性肌萎缩（SMA）又称进行性脊髓性肌萎缩症、脊肌萎缩症，一般认为属于常染色体隐性遗传病，这种病一般发病较缓，通常到孩子五六岁才被发觉。而且这种病根本就没有根治的药物，只能靠洛西钠注射液延缓病情的发展，如果不用药，孩子就会慢慢的退化成植物人，这是很...
